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Dass eine Zulassung eines Wirkstoffes als Orphan Drug für Pharmahersteller wie ein Sechser im Lotto und die Lizenz zum Gelddrucken zugleich ist, konnten wir an den Bemühungen der Firma Gilead sehen. Diese Firma schaffte es tatsächlich, für ihr COVID-19-Medikament Remdesivir einen Orphan-Drug-Status zu erreichen. Dabei wurde mit den niedrigen Fallzahlen in den USA zu Beginn der Corona-Pandemie argumentiert (siehe das Thema der Woche 2020-W49). Im Verlauf war es der Firma vermutlich selbst peinlich, COVID-10 als Orphan Disease (seltene Erkrankung) einzustufen, und sie hat den Orphan -Drug-Status für Remdesivir widerrufen lassen. Inzwischen wird Remdesivir von der WHO nicht mehr empfohlen und kommt allenfalls als alternative Behandlungsoption in speziellen Fällen infrage.

Was ist so besonders an Orphan Drugs? Medikamente gegen Orphan Diseases, also seltene Erkrankungen mit weniger als 5 Betroffenen pro 10.000 Einwohnern, werden dringend benötigt. Damit Pharmahersteller die Entwicklung von Orphan Drugs für einen bei seltenen Erkrankungen naturgemäß kleinen Markt finanziell attraktiv finden, genießen solche Medikamente einen besonderen Status. Orphan Drugs erhalten mit ihrer Marktzulassung in der EU eine zehnjährige Marktexklusivität. Das heißt, kein anderer Hersteller bekommt eine Zulassung für ein Medikament mit derselben Indikation. Alle Orphan Drugs werden ohne Nachweis eines Zusatznutzens zugelassen, es wird einfach ein „fiktiver Zusatznutzen“ angenommen. Erst, wenn Orphan Drugs mehr als 50 Millionen Euro Umsatz pro Jahr erwirtschaften, muss ein Nachweis eines Zusatznutzens mit einer Vergleichstherapie erbracht werden.

Das bedeutet, dass es auch keine Verhandlungen über den Erstattungsbetrag mit dem GKV-Spitzenverband gibt, bis die 50 Millionen überschritten sind und der Zusatznutzen belegt werden muss. Bis dahin können von der Industrie festgelegte Fantasiepreise für die Wirkstoffe verlangt werden, und es reicht die Annahme des „fiktiven Zusatznutzens“. Das lohnt sich: Der Gesamtumsatz mit Orphan Drugs lag 2020 in Deutschland bei 3,2 Milliarden Euro. Da ist es den Herstellern vermutlich auch schon egal, ob die Medikamente den Betroffenen einen Zusatznutzen bringen. Wenn die 50 Millionen jährlich überschritten sind, was im Median zwischen 3 und 3,5 Jahren dauert, und doch der Nachweis eines Zusatznutzens vorgelegt werden muss, folgt die Ernüchterung: Laut IQWiG war bei mehr als der Hälfte der geprüften Orphan Drugs kein Zusatznutzen belegbar und in 15 % der Fälle nicht quantifizierbar. Für die Hersteller gibt es keine finanziellen Sanktionen, wenn sie keine neuen Daten vorlegen. Betroffene und ihre Ärzt*innen haben aber in der Zwischenzeit ihre Hoffnungen auf ein Medikament gesetzt, das möglicherweise überhaupt keinen Vorteil bietet. Und die Krankenkassen haben bereits Kosten im Millionenbereich erstattet. Bei vielen Medikamenten, die die 50-Millionen-Grenze nicht überschreiten, erfahren Betroffene nie, ob es einen wirklichen und nicht nur „fiktiven“ Zusatznutzen gibt.

Patient*innen mit einer seltenen Erkrankung haben oft einen langen Leidensweg hinter sich, bis die richtige Diagnose gestellt wird. Bis dahin haben die Betroffenen bis zu acht unterschiedliche Fachärzt*innen aufgesucht und eine langjährige Krankengeschichte durchgemacht. Wenn die Diagnose gestellt ist, kann nur einem kleinen Teil der Betroffenen wirklich geholfen werden: Bei über 6.000 verschiedenen Orphan Diseases sind in der EU nur 132 Orphan Drugs zugelassen.

Seltenes ist selten, und das gilt auch für einzelne seltene Erkrankungen in der Hausarztpraxis. Aber Personen mit einer Orphan Disease sind nicht selten, aufgrund der hohen Anzahl dieser Erkrankungen. In Deutschland leben 4 Millionen Personen mit einer Orphan Disease. Sie können also durchaus eine Rolle im Praxisalltag spielen. Bei der Diagnostik, Therapie und Beratung von Betroffenen mit einer seltenen Erkrankung ist auch für erfahrene Hausärzt*innen der Moment gekommen, wo sie nachschlagen müssen. Hierfür bietet Deximed zahlreiche Artikel zu seltenen Erkrankungen. Neu bearbeitet haben wir beispielsweise folgende Themen: McArdle-Syndrom, Kabuki-Syndrom, Turner-Syndrom, Phenylketonurie, Morbus Osler, Muskeldystrophie Becker und Muskeldystrophie Duchenne.

Marlies Karsch, Chefredakteurin

Frühere Themen:

Orphan Diseases und Orphan Drugs