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Prune-Belly-Syndrom (PBS)

 Allgemeine Informationen

  • Der Artikel basiert, sofern nicht anders gekennzeichnet, auf diesen Referenzen.1-2

Definition

  • Das Prune-Belly-Syndrom (PBS), auch Bauchdeckenaplasie-Syndrom oder Eagle-Barret-Syndrom genannt, ist ein seltenes, angeborenes Fehlbildungssyndrom.
  • Die Erkrankung ist gekennzeichnet durch die Trias:
    1. Hypoplasie vonbzw. Myopathie Aplasie der Abdominalmuskulatur mit faltiger Bauchwand, Missbildungen
    2. Fehlbildungen der ableitenden Harnwege
    3. bilateraler undKryptorchismus bilateralem Kryptochismus.(Hodenhochstand)
  • Die Nieren können dys- oder hypoplastisch sein. Die Prognose ist abhängig vom Ausmaß der Nierenschädigungen.

Häufigkeit

  • Seltene angeborene Erkrankung
  • Inzidenz 1:40ca. 2–4 auf 100.000 Lebendgeburten
  • Betrifft hauptsächlich das männliche Geschlecht, lediglich ca. Nur 3 bis 10  % der Betroffenen sind Mweiblich.

Ätiologie

  • Unbekannt
  • Es wird angenommen, dass intrauterin eine fetale Harnröhrenobstruktion in der frühen Entwicklungsphase zu einer massiven Blasendistension und einem Urin-Aszites führt, was eine Unterentwicklung der Bauchwandmuskulatur und ein Fehlen des Hodendescensus zur Folge hat.
  • Die gestörte Urinausscheidung aus der Blase führt zu einem Oligohydramnion, das wiederum die Entwicklung der Lunge beeinträdchenchtigt, was zu Merkmalen der Potter-Sequenz (s. u.) führt.
  • Es wurden autosomal-dominante und X-chromosomale Vererbungen beobachtet.
  • Die Mehrzahl der Fälle tritt sporadisch auf, es wurden jedoch auch betroffene Geschwister beschrieben.
  • Innerhalb einer Familie konnte eine erbliche Frameshift-Mutation im CHRM3-Gen nachgewiesen werden, das für den muskarinischen Acetylcholin-Rezeptor M3 codiert.3
  • Eine Assoziation mit chromosomalen Anomalien wie Trisomie 13, 18 und 21 wird angenommen.

ICD-10

  • Q79.4 Bauchdeckenaplasie-Syndrom

Diagnostik

Pränatal

  • Die Diagnose wird pränatal sonografisch oder bei Geburt klinisch gestellt.Sonografisch
    • Oligohydramnion
    • Auffsehr große, geblällighte istBlase
    • leichte bis schwere beidseitige Hydroureteronephrose
    • fetaler Aszites
    • gelegentlich Nierendysplasie

Postnatal

  • Charakteristische klinische Befunde
    • Hypoplasie bzw. Aplasie der charakteristischAbdominalmuskulatur gefältetemit Bauch.faltiger Die Fältelung wird durch die HypoplasieBauchwand
    • Fehlbildungen der Bauchwandmuskulaturableitenden verursacht.Harnwege
    • Beibilateraler Jungen sind keine Hoden im Hodensack zu tastenKryptorchismus (Kryptorchismus). Die Hoden liegen meist im Bauchbereich (intraabdominal).
  • Gestörte Lungenfunktion
  • Häufig auffälliges Miktionszystourethrogramm

Weitere Fehlbildungen

  • Darüber hinaus können Fehlbildungen weiterer Organe oder Organsysteme auffällig sein.:
    • DasMerkmale Skelettsystemder kannPotter-Sequenz inwie Formweit vonauseinander stehende Augen, abgeflachte Nase, fliehendes Kinn und große, tief stehende Ohren mit Knorpeldefekt
    • Klumpfüßen, einer angeborenene
    • angeborene Gelenksteife (Arthrogryposis multiplex congenita),
    • Hüftluxationen,
    • Hüftdysplasien und Vielfingrigkeit betroffen sein.
    • Es können Vielfingrigkeit
    • Fehlbildungen des Magen-Darm-Trakts auftreten, wie beispielsweise (Malrotation, Analatresie, Gastroschisis, Omphalozele und Omphalozele.andere)
    • Weitere mögliche Fehlbildungen sind eine Lungendysplasie sowie
    • Fehlbildungen des kardiovaskulären Systems in etwa 10  % der Fälle, vor(insbesondere allem Vorhof- und Ventrikelseptumdefekte und Fallot-Tetralogie)

Differenzialdiagnosen

  • Megacystis/Megaureter
  • Hintere Harnröhrenklappen
  • Andere seltene Syndrome

Therapie

  • Die Therapie ist abhängig vom Schweregrad der Erkrankung.1
  • Sonografische Überwachung der Harnwege und des Fruchtwasservolumens  während der gesamten Schwangerschaft
  • Vorgeburtliche Interventionen sind in seltenen Fällen notwendig, um das Risiko einer pulmonalen Hypoplasie oder einer schweren Blasenauslassobstruktion zu reduzieren.
  • Antibiotikaprophylaxe einer Urosepsis bei Geburt
  • Postnatale Interventionen sind ggf. notwendig, um einen adäquaten Urinabfluss sicherzustellen.
  • Eine Nierenersatztherapie (Dialyse bis hin zur Nierentransplantation) ist ggf. notwendig bei fortgeschrittener Nierenerkrankung im Rahmen des Syndroms.
  • Weitere mögliche Interventionen umfassen: Harnblaseneingriffe, Orchidopexie bei Hodenhochstand, Rekonstruktion der Bauchwand oder orthopädische Eingriffe bei Skelettdeformitäten

Verlauf

  • Prognose
    • Sie hängt vom Grad der Erweiterung der Harnwege und dem Grad der Nierenfunktionseinschränkung ab.
    • In Fällen mit physiologischem Fruchtwasservolumen ist die Prognose häufig gut.
    • Eine ausgeprägte Harnwegsobstruktion, wie z. B. eine Harnröhrenatresie, führt zu einem progressiven Oligohydramnion, einer pulmonalen Hypoplasie und zum Tod in der Neugeborenenperiode.
    • Die häufigste postnatale Todesursache ist die Urosepsis.
    • Manche Kinder weisen ein physiologisches Wachstum und nicht eingeschränkte Nierenfunktion trotz deutlicher Harntraktobstruktion auf.
  • Mortalität
    • Früher schlechte Prognose, ca. 20 % der betroffenen Kinder wurden tot geboren, ca. 50 % überlebten das 2. Lebensjahr nicht.
    • Eine frühzeitige Diagnostik und Therapie haben das Überleben verbessert.
  • Vaterschaft
    • Betroffene Männer leiden an Azoospermie, jedoch können lebensfähige Spermien nach einer Orchidopexie gefunden werden.
  • Schwangerschaft
    • Wenig erforscht, bisher existieren nur Einzelfallberichte.
    • Insgesamt scheint die Erkrankung nur geringfügige Auswirkungen auf die weibliche Reproduktionsfähigkeit zu haben.

Patienteninformationen

Illustrationen

Quellen

Literatur

  1. Orphanet. Prune-Belly-Syndrom. Paris, Orphanet. ZugriffLast updated: 25Nov.8 2020.2015 www.orpha.net
  2. Wallner M, Kramar R. Prune-belly syndrome. Uptodate. Last updated: Dec. 2021. www.uptodate.com
  3. Weber S, Thiele H, Mir S, et al. Muscarinic Acetylcholine Receptor M3 Mutation Causes Urinary Bladder Disease and a Prune-Belly-like Syndrome. Am J Hum Genet. 2011 Nov 11;89(5):668-74. doi: 10.1016/j.ajhg.2011.10.007. PMID: 22077972; PMCID: PMC3213389. www.ncbi.nlm.nih.gov

AutorenAutor

  • GünterMoritz OllenschlägerPaar, Prof. Dr. Dr. med., ProfessorFacharzt für Innere MedizinAllgemeinmedizin, Uniklinikum Köln (Deximed)Münster
Q794
Bauchdeckenaplasie-Syndrom; Eagle-Barret-Syndrom; Myopathie der Abdominalmuskulatur; Missbildung der ableitenden Harnwege; Bilateraler Kryptochismus; Dysplastische Nieren; Nierendysplasie; Hypoplastische Nieren; Nierenhypoplasie; GEfalteterGefalteter Bauch; Fehlbildung der ableitenden Harnwege
Prune-Belly-Syndrom (PBS)
BBB MK 06.04.2023 revidiert und umgeschrieben. Revision at 25.08.2015 13:02:43: German Version
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Der Artikel basiert, sofern nicht anders gekennzeichnet, auf diesen Referenzen.1-2 Das Prune-Belly-Syndrom (PBS), auch Bauchdeckenaplasie-Syndrom oder Eagle-Barret-Syndrom genannt, ist ein seltenes, angeborenes Fehlbildungssyndrom. Die Erkrankung ist gekennzeichnet durch die Trias von Myopathie der Abdominalmuskulatur mit faltiger Bauchwand, Missbildungen der ableitenden Harnwege und bilateralem Kryptochismus.
Niere/Harnwege
Prune-Belly-Syndrom
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